«Гепатера», резидент кластера биомедицинских технологий Фонда «Сколково», на Startup Village планирует объявить о крупном достижении – разрабатываемый компанией препарат для лечения гепатита В «MYRCLUDEX B» включен в реализуемую Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) программу PRIME. Это первый случай, когда в программу попадает российская разработка; также впервые в PRIME оказался включен антиинфекционный препарат.  Александр Александров, директор по развитию «Гепатеры», рассказал Sk.ru о перспективной разработке и ощущениях от взаимодействия с Фондом «Сколково»

- Каков принцип действия препарата «MYRCLUDEX B»? Насколько серьезна медицинская проблема, которую он призван решить?

В мире 350 млн. инфицированных гепатитом В. В РФ - 5,6 млн. Это заболевание быстро принимает хроническую форму с частыми осложнениями. Пациентам требуется практически пожизненное дорогое лечение, которое позволяет контролировать заболевание, но не приводит к его излечению.

Несмотря на активную вакцинацию в последние 15 лет, отсутствует динамика к снижению распространенности хронического гепатита В (HBV).

Примерно у 5-7% пациентов с HBV обнаруживается вирус гепатита дельта (HDV). В этом случае заболевание приобретает тяжелую форму с серьезными осложнениями, такими как цирроз и рак печени, и высокой смертностью.

Ситуация для пациентов осложняется тем, что  для них практически отсутствуют терапевтические возможности. Лечение аналогами нуклеотитов/нуклеазидов, которое  позволяет контролировать  течение хронического гепатита В, неэффективно  при коинфекции с гепатитом D.  Терапия α-интерфероном эффективна менее чем у 25% пациентов и сопровождается серьезными побочными эффектами и частыми рецидивами болезни.

Пациенты, страдающие этой формой заболевания, объединяются в сообщества, внимательно следят за разработкой новых препаратов и обмениваются информацией о текущих и планируемых клинических исследованиях. Они с нетерпением ожидают появления на рынке новых препаратов, которые способны им помочь.

«MYRCLUDEX B» это первый в своем классе препарат для терапии хронического вирусного гепатита B (HBV) и коинфекции с гепатитом D (HDV). Препарат блокирует общий для HBV и HDV рецептор входа в клетку и прерывает жизненный цикл обоих вирусов.

При продолжительной терапии количество зараженных клеток снижается, что может привести к полному излечению гепатита или, как минимум, контролю инфекционного воспаления в печени.

- На какой стадии находится внедрение вашего препарата? Когда, по вашим прогнозам, он появится на российском рынке?   

К настоящему времени завершены исследования 1 и 2а фаз, в рамках которых терапию  препаратом «MYRCLUDEX B»  успешно прошли 51 пациент в Германии и 72 пациента  в России. Исследования показали хорошую переносимость и высокую противовирусную активность «MYRCLUDEX B».

Сейчас компания «Гепатера» реализует крупнейшую в мире программу клинических исследований  препарата для лечения коинфекции хронического вирусного гепатита В и Дельта.

Параллельно проходят 2 клинических исследования  фазы 2в, в которых изучается безопасность и противовирусная активность в диапазоне доз на фоне применения Тенофовира, а также оценивается эффект терапии «MYRCLUDEX B»  в сочетании с пегилированным интерфероном. Исследования проходят в клинических центрах России и Германии, их завершение планируется в 2018 году.

При получении положительных результатов текущих исследований «Гепатера» планирует инициировать регистрационный процесс на территории РФ.

- Включение вашего препарата в программу PRIME. Почему это важно?

Наша цель – как можно быстрее сделать препарат доступным для пациентов; компания ежедневно получает запросы от пациентов со всего мира: из Италии, Казахстана, Монголии, Турции, Азербайджана, Франции, Бразилии и других стран.

PRIME (PRIority MEdicines) - программа, которая стартовала в EMA в 2016 году. Ее основная цель – организация оперативной коммуникации регулятора с разработчиками прорывных лекарственных препаратов в тех областях медицины, где в настоящее время присутствует значительная неудовлетворенная медицинская потребность в инновационных  средствах терапии. Участие в этой программе позволяет получить всестороннюю экспертную оценку, составить на ее основании оптимальный план, позволяющий вывести препарат на рынок в сжатые сроки.

Ускорение регистрации - это возможное и ожидаемое следствие такой совместной работы с экспертной группой EMA. Когда компания-разработчик входит в официальный регистрационный процесс, то у нее уже есть оценка экспертов EMA и регистрационный процесс становится более предсказуемым и быстрым.

Участие в программе PRIME очень важно для нас. Во-первых, мы уже  получили положительную оценку ЕМА, пройдя процедуру отбора. По данным EMA на конец мая, в программу подано 108 заявок от разработчиков лекарственных средств (см. ссылку), из них 9 разработок противоинфекционных препаратов. Одобрено только 25 заявок, и в их числе Myrcludex B первый и на сегодняшний день единственный одобренный противоинфекционный препарат.

Во-вторых, учитывая, что любой стартап работает в условиях ограниченности ресурсов, коммуникация с EMA в рамках программы позволит нам  сфокусироваться на тех исследованиях, которые оптимальным путем позволят нам войти в регистрационный процесс.

- Где вы планируете разместить производство?

- Правильная организация производственного процесса очень важна для последующего вывода препарата на рынок. Производственная себестоимость составляет значительную часть в финальной цене на лекарственный препарат.

Большое значение также имеет лекарственная форма препарата, которая должна обеспечивать максимально удобный для пациентов режим и способ приема лекарства.

Компания «Гепатера» в настоящее время активно занимается  решением ряда производственных задач, включая трансфер производства на территорию  РФ.

- Каков формат участия «Гепатеры» в конференции Startup Village?

 -Наш проект активно развивается и вызывает большой интерес у профессионального сообщества, ученых-гепатологов, лечащих врачей  и пациентов. Специальной программы мы не готовим, но хотим рассказать о проекте, результатах и дальнейших планах в рамках запланированной пресс-конференции.

- «Гепатера» - крупный грантополучатель Фонда «Сколково». Ваши ощущения от резидентства?

Резидентство  в «Сколково»  очень важно и полезно для нашего проекта. А работа в рамках гранта  помимо финансовой поддержки предоставляет  ряд дополнительных возможностей:

- независимая международная экспертиза  после каждого этапа  исследований  часто дает важную информацию для развития нашего проекта

- взаимодействие с внутренними службами «Сколково» требует тщательного финансового  и организационного планирования  и финансовой дисциплины, что также очень важно для работы в условиях повышенной неопределенности и внешних вызовов и рисков.

Компания постоянно взаимодействует с кластером и получает  оперативную помощь  и поддержку практически по всем важным для развития проекта вопросам.